Hospital da Criança de Brasília recebe aval para realizar terapia gênica

Por Kleber Karpov

O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) obteve a habilitação do Ministério da Saúde para a realização de terapia gênica. A autorização torna a instituição a única da região Centro-Oeste e a primeira com perfil exclusivamente pediátrico no país a receber o credenciamento. A medida permite a oferta de tratamentos de alta complexidade, com foco inicial em pacientes diagnosticados com atrofia muscular espinhal (AME).

Além do HCB, apenas o Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS) e o Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (SP) possuem autorização para realizar o procedimento no Brasil. A habilitação reflete as mudanças nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do governo federal, que ampliaram o acesso a medicamentos de alto custo.

“O PCDT incluiu as crianças de até seis meses e definiu que elas teriam direito a fazer a terapia gênica. Só que, no fluxo do ministério, só se pode infundir essa medicação nos centros habilitados que demonstrem ter os profissionais e as condições adequadas de lidar com a terapia”, explicou Janaína Monteiro, coordenadora do serviço de neuropediatria.

Infraestrutura

Para obter a certificação, a unidade de saúde comprovou a adequação de sua estrutura física, que inclui Unidade de Terapia Intensiva (UTI) e suporte de fisioterapia. A equipe técnica, composta por médicos, enfermeiros e farmacêuticos, passou por treinamentos específicos para administrar a medicação. A primeira aplicação ocorreu em maio de 2025, com o uso do medicamento Zolgensma.

A terapia gênica utiliza um vetor viral para interferir no gene responsável pela produção da proteína essencial à sobrevivência do neurônio motor. O tratamento busca conter o avanço da AME, doença genética degenerativa que pode levar à perda de movimentos e à dependência de ventilação mecânica. O diagnóstico precoce é fundamental, motivo pelo qual a patologia integra a triagem neonatal do Distrito Federal desde 2021.

Protocolo de atendimento

O hospital acompanha atualmente 50 pacientes com a doença. Após o diagnóstico e o encaminhamento, uma equipe multidisciplinar avalia a elegibilidade da criança para o uso do Zolgensma. O processo inclui exames pré-infusionais para verificar as condições hepáticas e cardíacas do paciente. Após a aplicação, o monitoramento semanal e o uso de corticoides são obrigatórios para avaliar a resposta clínica.

A unidade atende também pacientes de outras unidades da federação. Romanna Duarte, de sete meses, viajou de Mossoró (RN) para receber o tratamento na capital federal. A criança apresentou os primeiros sintomas com um mês e meio de vida e obteve o diagnóstico de AME pouco depois. Segundo a mãe, Rayanna Duarte, a resposta ao medicamento tem sido positiva.

“Começamos a trabalhar com esse grupo de pacientes visando mais ao cuidado paliativo, com uma equipe multidisciplinar que se mantém e que é necessária até hoje, mas não tínhamos possibilidades de tratamento que modificasse a doença. Poder oferecer isso dentro do hospital público, tudo pelo SUS, realmente é um sonho”, concluiu Janaína Monteiro.