Hospital de Base cria estratégia para garantir continuidade de tratamento de doença rara

Por Kleber Karpov

O Hospital de Base do Distrito Federal (HBDF) desenvolveu um protocolo inédito de dessensibilização para permitir que uma paciente com a rara síndrome de quilomicronemia familiar (SQF), Fátima Xavier, retome o tratamento com o único medicamento disponível para sua condição. A estratégia foi criada após a paciente desenvolver reações alérgicas graves que forçaram a interrupção do uso do fármaco, essencial para controlar o acúmulo de gordura no sangue e prevenir crises de pancreatite que podem ser fatais.

Uma jornada de 48 anos até o diagnóstico

Fátima Xavier conviveu por décadas com sintomas como dores abdominais, lesões de pele, lapsos de memória e episódios de pancreatite, sem obter um diagnóstico preciso. “Fui para vários hospitais particulares, fiz vários exames e nada”, relembra a paciente.

A resposta para sua condição veio apenas em 2017, aos 48 anos, quando se tornou paciente do Hospital de Base, unidade gerida pelo Instituto de Gestão Estratégica de Saúde do Distrito Federal (IGESDF). Ela foi diagnosticada com a síndrome de quilomicronemia familiar (SQF), uma doença genética rara e sem cura que afeta o metabolismo de gorduras.

A cardiologista do HBDF, Ana Claudia Cavalcante Nogueira, explica que a doença impede o corpo de processar lipídios adequadamente. “Quando a gente come gordura, existe uma enzima responsável por tirar essa gordura do sangue e jogar para dentro da célula, chamada de lipase lipoproteica. Fátima Xavier, tem uma mutação que faz essa enzima não funcionar, então tudo que ela come de gordura não é absorvido e fica na corrente sanguínea”, detalha a médica.

O acúmulo de gordura pode levar a crises graves de pancreatite, uma condição potencialmente fatal. A paciente relata ter chegado em níveis de gordura no sangue, 60 vezes superiores ao normal. “Eu senti alívio ao receber o diagnóstico porque passei a saber do que se tratava. Mas senti desespero ao mesmo tempo por saber que não tinha cura”, afirma.

O desafio do tratamento e a reação adversa

Por ser uma doença extremamente rara, existe apenas um medicamento disponível no Brasil para o controle da SQF, com um custo aproximado de R$ 130 mil por dose. A medicação deve ser administrada a cada duas semanas. Em 2022, após uma decisão judicial, Fátima Xavier, passou a receber o tratamento pelo Ministério da Saúde.

Contudo, o que parecia ser uma solução trouxe um novo obstáculo. Desde as primeiras aplicações, a paciente apresentou reações adversas, como coceira, vermelhidão e cansaço intenso. O quadro evoluiu para episódios mais graves, incluindo calafrios, febre e tremores, o que confirmou a reação alérgica e obrigou a interrupção do tratamento. “Eu lutei tanto para conseguir esse remédio, e aí tive essa reação. Me bateu um grande desespero, eu não sabia o que ia fazer”, relata Fátima Xavier,.

Um protocolo inovador para salvar uma vida

Diante de um caso sem precedentes no país, a equipe do Hospital de Base estudou e estruturou um plano de dessensibilização. A técnica busca reduzir a reação do organismo ao medicamento, permitindo que o corpo da paciente se adapte gradualmente à substância.

O protocolo consiste na aplicação fracionada do remédio em doses progressivas, sob rigoroso monitoramento. “Nós dividimos o remédio em quantidades pequenas, e vamos administrando de pouco em pouco para ver como a paciente reage, tentando fazer com que o organismo dela se acostume com a medicação”, explica a cardiologista Ana Claudia Nogueira.

Após passar por duas sessões com o novo protocolo, a paciente apresentou resultados positivos e apenas uma leve vermelhidão no rosto, considerada uma resposta controlada. A expectativa da equipe médica é que o processo de dessensibilização seja concluído em aproximadamente seis meses, permitindo o retorno ao esquema convencional de uso.

Impacto para futuros pacientes

A condução do caso envolveu uma força-tarefa de profissionais de diversas áreas do HBDF, com apoio de especialistas de outros estados. A inovação pode criar um precedente importante para outros pacientes.

“O sucesso deste protocolo trará benefícios não somente para Fátima, mas para todas as pessoas que venham a desenvolver alergia a essa medicação. O conhecimento gerado com o que estamos fazendo aqui terá repercussão não somente no Brasil, mas em todo o mundo”, destaca Ana Claudia.

A paciente reforça a importância da continuidade do cuidado, que é realizado integralmente pelo Sistema Único de Saúde (SUS). “Essa dessensibilização é para garantir a minha vida, já que sem a medicação, eu posso ter uma pancreatite fatal”, diz Fátima Xavier,.

Para o presidente do IgesDF, Cleber Monteiro, o caso demonstra a excelência da instituição. “Mostramos a capacidade técnica e o compromisso das nossas equipes em buscar soluções mesmo diante de situações raras e complexas. No IgesDF, o paciente está no centro do cuidado, e isso significa não medir esforços para garantir a continuidade do tratamento com segurança e qualidade”, conclui.